Bepirovirsen, un medicament experimental pentru hepatita B, a indus vindecare funcțională la aproximativ unul din cinci pacienți în două studii de fază 3, după un tratament de 24 de săptămâni. Rezultatele au fost publicate în The New England Journal of Medicine la 28 mai 2026, iar Japonia a aprobat deja medicamentul, la 24 august, în prima autorizare din lume. Decizia Agenției americane pentru Alimente și Medicamente (FDA) este așteptată până la 26 octombrie 2026.
Ce înseamnă vindecarea funcțională
Tratamentele actuale pentru infecția cronică cu virusul hepatitic B (VHB) se bazează pe analogi nucleozidici sau nucleotidici, precum entecavirul și tenofovirul. Ele opresc multiplicarea virusului și reduc riscul de ciroză și de cancer hepatic, dar se administrează, de regulă, ani la rând. Virusul nu dispare din ficat, pentru că persistă sub forma ccc-ADN, explică un material publicat de doc.ro.
Vindecarea funcțională are o definiție precisă: ADN-ul viral scade sub limita de detecție, iar antigenul de suprafață HBsAg devine nedetectabil cel puțin 24 de săptămâni după oprirea oricărui tratament. Virusul nu este eliminat complet din organism, însă infecția rămâne sub control fără medicamente. Cu terapiile existente, o astfel de evoluție apare la cel mult aproximativ 1% dintre pacienți.
Ce arată studiile B-Well 1 și B-Well 2
Cele două studii, randomizate, dublu-orb și controlate cu placebo, au inclus peste 1.800 de adulți din 29 de țări. Toți primeau deja analogi nucleozidici sau nucleotidici și aveau un nivel al HBsAg de cel mult 3.000 UI/ml. Bepirovirsen este un oligonucleotid antisens, o moleculă care blochează producția de proteine virale. Studiile au fost finanțate de GSK, companie care a obținut licența medicamentului de la Ionis în 2019.
Rata de răspuns la 72 de săptămâni
În B-Well 1, vindecare funcțională au avut 127 dintre cei 650 de pacienți tratați cu bepirovirsen (20%), față de niciunul dintre cei 328 din grupul placebo. În B-Well 2, rezultatul a fost de 106 din 570 (19%), față de niciunul din 286. Diferențele au fost semnificative statistic în ambele studii.
Datele grupate ale celor două studii arată 233 de răspunsuri la 1.220 de pacienți tratați, adică 19%, față de zero la 614 pacienți din grupurile placebo.
Răspuns mai bun la niveluri mici de antigen
La pacienții cu HBsAg de cel mult 1.000 UI/ml la începutul tratamentului, ratele au urcat la 25% în B-Well 1 și la 28% în B-Well 2. Medicamentul pare, așadar, mai eficient la cei cu o cantitate mai mică de antigen în sânge. În schimb, aproximativ patru din cinci participanți nu au obținut vindecare funcțională.
Siguranța tratamentului
Într-o analiză grupată la 72 de săptămâni, reacții adverse au fost raportate la 91% dintre pacienții tratați cu bepirovirsen și la 73% dintre cei cu placebo. Reacțiile adverse grave au apărut la 7%, respectiv la 4% dintre participanți. GSK descrie profilul de siguranță drept acceptabil.
Aprobări și calendarul deciziilor
Japonia a autorizat medicamentul, sub denumirea Hibsago, la 24 august 2026. Aprobarea vizează adulții care au urmat cel puțin șase luni de tratament cu analogi nucleozidici sau nucleotidici, au HBsAg de cel mult 3.000 UI/ml și ADN viral sub 90 UI/ml. Este prima autorizare din lume pentru bepirovirsen.
În Statele Unite, FDA a acceptat cererea în procedură prioritară și a acordat medicamentului statutul Breakthrough Therapy, rezervat produselor care ar putea aduce o îmbunătățire substanțială față de terapiile existente. Termenul de decizie este 26 octombrie 2026. Alte cereri de autorizare, inclusiv în Uniunea Europeană și în China, sunt în analiză, potrivit GSK.
